Le indicazioni sulla prevenzione delle malattie, gli esami di screening a cui sottoporci, le tecniche e gli strumenti diagnostici con cui si rilevano le patologie, i trattamenti chirurgici o farmacologici a cui sottoponiamo. Quasi tutto ciò che oggi la medicina ci offre per combattere le malattie o prevenirle è stato sottoposto a uno studio clinico, cioè a ricerche mediche appositamente ideate per sviluppare e analizzare trattamenti adatti alla prevenzione, alla diagnosi e alla cura delle malattie.

Non esiste un solo tipo di studio clinico, ma una gamma molto ampia che può essere suddivisa in due grandi categorie:

  • gli studi osservazionali, in cui si segue per lunghi periodi di tempo (e senza “intervenire”) una popolazione valutandone gli indicatori di salute che interessano;
  • gli studi interventistici, che comportano invece la partecipazione di volontari a un grande esperimento, in cui un intervento (vale a dire un farmaco, uno strumento preventivo, etc) che si ritiene migliore di quello in uso viene somministrato per valutarne l’efficacia e la sicurezza.

Gli studi osservazionali si sono dimostrati molto utili nel valutare gli effetti di fenomeni che sarebbe impossibile riprodurre in condizioni sperimentali: i possibili effetti dell’esposizione a determinate sostanze e alcuni stili di vita, per esempio.

Chi partecipa a uno studio osservazionale, in genere, non fa nulla di diverso da quel che farebbe se non fosse incluso nello studio. Se non sottoporsi, se necessario, a specifiche indagini diagnostiche per misurare gli indicatori di salute di interesse dei ricercatori. Gli studi osservazioni possono durare molti anni e forniscono informazioni preziose per la pratica clinica.

Gli studi clinici interventistici, come suggerisce il termine stesso, richiedono che i partecipanti provino un certo tipo di trattamento aderendo a regole severe definite dal protocollo dello studio.

Il tipo di studio clinico più efficace per conoscere l’efficacia di un intervento è lo studio clinico randomizzato, uno studio, cioè, in cui i partecipanti vengono assegnati a caso (in inglese random) a uno dei gruppi in cui i volontari vengono divisi per effettuare la sperimentazione. Lo studio infatti prevede il confronto tra più gruppi, il più delle volte due, uno dei quali assume o è sottoposto al trattamento che si vuole valutare mentre l’altro assume un finto trattamento (un placebo) o un trattamento già esistente.

L’assegnazione a caso dei partecipanti a uno dei due gruppi fa sì che si riducano al minimo gli effetti che malattie preesistenti o differenze tra i pazienti potrebbero  avere sui risultati dello studio.

Per dare maggiore affidabilità allo studio è possibile (e anche frequente) che i partecipanti non sappiano a quale gruppo sono stati assegnati  e che quindi ignorino quale trattamento stanno ricevendo. Lo studio in questi casi viene chiamato “mascherato in singolo” (o “in singolo cieco”). Se anche i medici che somministrano il trattamento non sanno quale intervento stanno eseguendo sul paziente (il trattamento vero o quello di confronto), lo studio è detto “mascherato in doppio” (o “doppio cieco”).

Il mascheramento è uno strumento molto importante negli studi clinici: evita che pazienti e ricercatori siano influenzati dalle aspettative riposte nel trattamento quando ne osservano gli effetti negativi o positivi.